Sjuåring nekades livsviktig behandling för Hunters sjukdom

Sjuårige Anton Håkansson lider av Hunters sjukdom och behöver medicin för fyra miljoner kronor varje år. Länssjukvårdsnämnden i Halland har hela tiden sagt nej. Nu tar sjukhuschefen Anders Dybjer saken i egna händer och ser till att Anton får sin livsviktiga behandling.

Hunters sjukdom är en ärftlig lagringssjukdom som bland annat innebär att lever och mjälte förstoras. Sjukdomen är mycket ovanlig och behandlingsmetoden är dyr. Fyra pojkar i Sverige lider av Hunters sjukdom. De andra tre får behandling, men inte Anton. Varför? Länssjukvårdsnämnden i Halland vill inte betala för den. Nu tar Halmstads länssjukhus saken i egna händer och bekostar hela behandlingen själva, fyra miljoner kronor om året.

Bernt Tonnby, barnneurolog på Halmstads länssjukhus menar att behandlingen är viktig för Anton. Om han inte får behandlingen kommer han långsamt försämras.

– Levern och mjälten förstoras, hans tillväxt stannar och i Antons fall har även den mentala förmågan gått tillbaka, säger Bernt Tonnby.

Kunskapen om sjukdomen är fortfarande skral. Anton Håkansson föddes helt frisk men blir idag allt sämre. Om behandlingen skulle kunna förbättra hans mentala förmåga vet man inte. Men studierna visar att barn som getts medicinen blivit fysiskt friskare. Både förstoringen av lever och mjälte har gått tillbaka.

I flera månader har nu läkare och Antons föräldrar fått kämpa för att han ska få den behandling som finns tillgänglig. Redan i våras erbjöds familjen att få köpa medicinen från läkemedelsföretaget. Då var inte preparatet godkänt av vare sig amerikanska eller europeiska myndigheter, men Läkemedelsverket gav sitt godkännande (vilket krävs då annat godkännande inte finns).

Två pojkar i Sverige ingår i ett forskningsprojekt och får nu behandling. Den tredje pojken bor i Skåne och har fått behandlingen godkänd där. Men Anton Håkansson blev nekad. Barnkliniken i Halmstad har inte fyra miljoner kronor att lägga på en enskild patient och sökte därför stöd från Länssjukvårdsnämnden i Halland. Men därifrån fick man blankt nej.

Nu har FDA, den amerikanska läkemedelsmyndigheten godkänt preparatet men Länssjukvårdsnämnden kommer av principskäl inte se över ett godkännande på nytt förrän EMEA, den europeiska läkemedelsmyndigheten, godkänt behandlingen.

– Det är så vi hanterar alla frågor. Det är inte en ekonomisk fråga att vi nekar Anton Håkansson. Om EMEA ger sitt godkännande kommer vi åter att pröva fallet, säger Bengt Eliasson, ordförande för Länssjukvårdsnämnden.

Men Länssjukhuset i Halmstad vill inte vänta. Sjukhuschefen Anders Dybjer har beslutat att Anton Håkansson ändå ska få sin behandling. Läkemedlet är nu beställt och i nästa vecka startar behandlingen.

– Sjukhuset kör över Länssjukvårdsnämndens beslut och tar saken i egna händer. Anton behöver sin behandling och i slutändan måste pengarna komma någonstans ifrån, säger Bernt Tonnby.

Pengarna kommer tas från sjukhusets budget och han tror inte att behandlingen kommer behöva avbrytas. Antons behandling kommer att kosta fyra miljoner kronor om året, men i framtiden tror Bernt Tonnby att man kommer kunna minska doserna och få ner kostnaden.

– Han kommer bli bättre och då kan man förhoppningsvis ge honom medicin med till exempel större intervaller, säger Bernt Tonnby.

Bengt Eliasson vill inte ändra sitt beslut angående Anton, som nu ändå får sin behandling. Föräldrarna Hasse och Lotta berättar för Göteborgsposten att de känner sig lättade och glada, men att de samtidigt är förundrade över hur besluten fattats.

Fakta Hunters sjukdom:

Hunters sjukdom är en ärftlig, högst ovanlig ämnesomsättningssjukdom. Personen har en brist på ett specielt enzym som hjälper kroppen att bryta ner ett ämne som då istället lagras i kroppens vävnader. Mjälte och lever förstoras således och bindväven förtjockas så att lederna blir stela. Tillväxten avtar hos personen. Sjukdomen är dödlig och leder till döden i unga år.

Osäkra siffror visar att en person per två miljoner människor har sjukdomen i Sverige. Det vill säga, totalt fem till sex personer allt som allt.

Utförlig fakta om Hunters sjukdom finns att hitta i Socialstyrelsens kunskapsdatabas om små och mindre kända handikappgrupper: www.sos.se/smkh/